何志高：藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)基本概念和研究實(shí)例-課課件

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)基本概念和研究實(shí)例

何志高

2014年1月1PPT課件藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)基本概念和研究實(shí)例

何志高

2014年1月1P歷史70年代：美國(guó)對(duì)醫(yī)療方法和技術(shù)開始成本評(píng)估，判斷為新的療法花錢是否值得80年代：美國(guó)開始關(guān)注結(jié)果研究(outcomeresearch)

效果(effectiveness)效益(benefit)效用(utility)出現(xiàn)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)(Pharmcoeconomics)術(shù)語2PPT課件歷史70年代：美國(guó)對(duì)醫(yī)療方法和技術(shù)開始成本評(píng)估，判斷為新的療現(xiàn)在初步形成一套基本理論和分析方法，成為一新的分科有專業(yè)雜志(pharmacoeconomics)專業(yè)參考書(Principleofpharmacoeconomics)文獻(xiàn)量增加迅速區(qū)域或世界性專業(yè)會(huì)議經(jīng)常舉行已列入一些國(guó)家的政府行為3PPT課件現(xiàn)在初步形成一套基本理論和分析方法，成為一新的分科3PPT課現(xiàn)在目前已經(jīng)有32個(gè)國(guó)家和地區(qū)的相關(guān)部門制定出了適合本地區(qū)的34個(gè)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南（Guideline），用于指導(dǎo)和規(guī)范藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究（ISPOR，2011）中國(guó)于2011年制定了中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南4PPT課件現(xiàn)在目前已經(jīng)有32個(gè)國(guó)家和地區(qū)的相關(guān)部門制定出了適合本地藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)狹義：藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)（Pharmacoeconomics）是指藥物治療對(duì)衛(wèi)生保健系統(tǒng)和人類社會(huì)所付出的成本和產(chǎn)生效果的描述和分析的科學(xué)。廣義：藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)是應(yīng)用經(jīng)濟(jì)學(xué)原理和方法研究藥物資源配置和使用效率的科學(xué)具體：藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)是應(yīng)用現(xiàn)代經(jīng)濟(jì)學(xué)的研究手段，結(jié)合流行病學(xué)、決策學(xué)、生物統(tǒng)計(jì)學(xué)等多學(xué)科研究成果，全方位地分析藥物治療備選方案的成本、效益或效果，評(píng)價(jià)其經(jīng)濟(jì)學(xué)價(jià)值的差別。5PPT課件藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)狹義：藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)（Pharmacoeconomic產(chǎn)生背景技術(shù)革新(包括新藥)使醫(yī)療保健水平提高人口因素(增長(zhǎng)和老齡化)政治原因---財(cái)政緊縮

藥品占衛(wèi)生成本的10%左右，在亞洲國(guó)家更高，有限的衛(wèi)生資源與需求的壓力間的矛盾6PPT課件產(chǎn)生背景技術(shù)革新(包括新藥)使醫(yī)療保健水平提高6PPT課件主要任務(wù)

評(píng)價(jià)不同醫(yī)療方案，藥物治療與其它療法的相對(duì)經(jīng)濟(jì)學(xué)效果以整個(gè)社會(huì)人群為對(duì)象，不單純?yōu)槭″X，最優(yōu)化的利用衛(wèi)生資源新藥開發(fā)，上市，報(bào)銷的依據(jù)之一醫(yī)院處方集收載依據(jù)之一協(xié)助臨床經(jīng)濟(jì)合理用藥7PPT課件主要任務(wù) 評(píng)價(jià)不同醫(yī)療方案，藥物治療與其它療法的相對(duì)經(jīng)濟(jì)學(xué)效藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究涉及的對(duì)象病人立場(chǎng)：最佳療效，最低副作用，生活質(zhì)量提高，自付成本最低醫(yī)師立場(chǎng)：在藥品報(bào)銷壓力下，醫(yī)院要生存但又要滿足病人要求，是用便宜的藥治療還是用貴的但更有效的藥物治療8PPT課件藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究涉及的對(duì)象病人立場(chǎng)：最佳療效，最低副作用，生活付款方立場(chǎng)：政府、雇主、保險(xiǎn)公司希望報(bào)銷最低而效果好的藥物，能提高病人的生產(chǎn)力整個(gè)社會(huì)：全社會(huì)衛(wèi)生資源的優(yōu)化利用醫(yī)院的立場(chǎng)：如預(yù)算固定提供符合成本效益的服務(wù)，傾向成本越低越好

-Continued9PPT課件付款方立場(chǎng)：政府、雇主、保險(xiǎn)公司希望報(bào)銷-Continue藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中的成本類型直接成本： 醫(yī)療成本(醫(yī)生服務(wù)，住院，藥品，化驗(yàn)，診斷)非醫(yī)療成本(救護(hù)車，食品，住宿)較小，難以評(píng)價(jià)，多數(shù)研究難以計(jì)算。10PPT課件藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中的成本類型直接成本： 10PPT課件間接成本：疾病或治療造成的誤工費(fèi)，由 于評(píng)價(jià)困難，多數(shù)研究未包括無形成本：疼痛和痛苦的成本，難以定量， 大多數(shù)不計(jì)但在utility分析時(shí)用 目前藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究側(cè)重直接成本，間接成本和無形成本正在發(fā)展中。-Continued11PPT課件間接成本：疾病或治療造成的誤工費(fèi)，由 于評(píng)價(jià)困難，多數(shù)研藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)分析類型最小成本分析(Cost-MinimizationAnalysis)：

治療結(jié)果相同時(shí)，不同療法的成本比較，找出最低成本者，很少考慮效益(Benefit)，有較多限定條件。12PPT課件藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)分析類型最小成本分析(Cost-Minimiza成本-效果分析(Cost-effectivenessAnalysis,CBA)

以特定的臨床治療目的(生理參數(shù)，功能狀態(tài)，增壽年)為衡量指標(biāo)，計(jì)算不同療法的每單位治療效果用的成本。-Continued13PPT課件成本-效果分析(Cost-effectivenessAna成本-效益分析(Cost-BenefitAnalysis,CBA)

成本和結(jié)果均以貨幣為單位評(píng)價(jià)，計(jì)算凈得失和比值。治療結(jié)果的成本(尤其是無形成本)難以準(zhǔn)確定量，如1人1年的生命值多少錢？-Continued14PPT課件成本-效益分析(Cost-BenefitAnalys成本-效用分析(Cost-utilityAnalysis)

測(cè)量生存質(zhì)量改善(利用通用的評(píng)分表)，而不只是延長(zhǎng)生存年限。采用QALY(Quality-adjustedlife-year)作為相互比較的基礎(chǔ)，慢性病研究多用之。-Continued15PPT課件成本-效用分析(Cost-utilityAnalysis結(jié)果判定

成本較低 成本較高效果較差 ？ No效果較好 Yes Okif-Continued16PPT課件結(jié)果判定 -Continued16PPT課件醫(yī)院環(huán)境下藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的主要任務(wù)：

評(píng)價(jià)不同藥物治療方案和各種臨床藥學(xué)服務(wù)的相對(duì)經(jīng)濟(jì)效果。17PPT課件醫(yī)院環(huán)境下藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的主要任務(wù)：17PPT課件醫(yī)院進(jìn)行藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的特點(diǎn)：

1、臨床需求迫切

2、選題來源充足

3、數(shù)據(jù)來源充足

4、臨床研究基礎(chǔ)較好

5、研究主要從醫(yī)院角度出發(fā)

6、醫(yī)療和藥學(xué)衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)的綜合實(shí)力較高18PPT課件醫(yī)院進(jìn)行藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的特點(diǎn)：18PPT課件醫(yī)院內(nèi)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的主要研究方法1、前瞻性研究：耗時(shí)長(zhǎng)，經(jīng)費(fèi)高，最好多中心研究2、回顧性研究：省時(shí)，耗資小，但結(jié)果受多種因素干擾3、國(guó)外文獻(xiàn)延伸到中國(guó)情況4、真實(shí)世界的研究19PPT課件醫(yī)院內(nèi)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的主要研究方法1、前瞻性研究：耗時(shí)長(zhǎng)，經(jīng)費(fèi)高醫(yī)院開展藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究注意點(diǎn)1、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)在藥品評(píng)價(jià)中的應(yīng)用有效性---臨床解決安全性---臨床前，上市后監(jiān)測(cè)質(zhì)量可靠---批準(zhǔn)文號(hào)，GMP，質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)，藥 物機(jī)構(gòu)負(fù)責(zé)經(jīng)濟(jì)效益---多為簡(jiǎn)單比較，復(fù)雜情況用藥經(jīng)經(jīng)濟(jì)學(xué)解決公平性---在保證全社會(huì)利益的前提下，兼顧各方利益20PPT課件醫(yī)院開展藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究注意點(diǎn)1、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)在藥品評(píng)價(jià)中的應(yīng)用2、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)最適宜的目標(biāo)創(chuàng)新藥或新療法--證明有更高的價(jià)值更好的效果減少用藥過程中的監(jiān)測(cè)副作用少順應(yīng)性好使用方便-Continued21PPT課件2、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)最適宜的目標(biāo)-Continued21PPT課3、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)不必要的情況Generic

藥品(療效基本相同，比較價(jià)格即可)OTC產(chǎn)品(多數(shù)國(guó)家不報(bào)銷)部分me-too藥物(療效相似，主要比較價(jià)格；療效差距大，需作經(jīng)濟(jì)學(xué)研究)-Continued22PPT課件3、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)不必要的情況-Continued22PPT課4、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的時(shí)機(jī)上市前后的臨床試驗(yàn)階段參入經(jīng)濟(jì)學(xué)研究(前瞻性研究)國(guó)外經(jīng)濟(jì)學(xué)研究文獻(xiàn)積累充分后，轉(zhuǎn)成國(guó)內(nèi)數(shù)據(jù)分析國(guó)內(nèi)回顧性研究(病例)在資料充分時(shí)開始-Continued23PPT課件4、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的時(shí)機(jī)-Continued23PPT課件6、經(jīng)濟(jì)學(xué)研究與臨床研究的區(qū)別對(duì)照組設(shè)置有時(shí)不同

經(jīng)濟(jì)學(xué)--與現(xiàn)有最有競(jìng)爭(zhēng)力的方法比較 臨床研究--有時(shí)是安慰劑對(duì)照-Continued24PPT課件6、經(jīng)濟(jì)學(xué)研究與臨床研究的區(qū)別-Continued24PP6、經(jīng)濟(jì)學(xué)研究與臨床研究的區(qū)別評(píng)價(jià)指標(biāo)

經(jīng)濟(jì)學(xué)--綜合結(jié)果(資源節(jié)省，生產(chǎn)力， 生存質(zhì)量) 臨床研究--特定的治療終點(diǎn)(血壓、血糖、 死亡率)-Continued25PPT課件6、經(jīng)濟(jì)學(xué)研究與臨床研究的區(qū)別-Continued25PP6、經(jīng)濟(jì)學(xué)研究與臨床研究的區(qū)別研究環(huán)境

經(jīng)濟(jì)學(xué)--病人在真實(shí)情況下的研究，對(duì) 效果有興趣(effectiveness)

臨床研究--控制情況下研究，對(duì)有效性有 興趣(efficacy)-Continued26PPT課件6、經(jīng)濟(jì)學(xué)研究與臨床研究的區(qū)別-Continued26PP7、 注意病人和文獻(xiàn)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)數(shù)據(jù)庫的建 設(shè)、積累和維護(hù)8、 早期研究應(yīng)選臨床和經(jīng)濟(jì)學(xué)指標(biāo)明確、 易于度量的藥物9、 大型項(xiàng)目需多中心合作(節(jié)省時(shí)間，但必 須注意協(xié)調(diào)和統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn))-Continued醫(yī)院開展藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究注意點(diǎn)27PPT課件7、 注意病人和文獻(xiàn)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)數(shù)據(jù)庫的建 設(shè)、積累和維護(hù)-藥品價(jià)格/日均藥費(fèi)/療程成本購藥成本/藥品相關(guān)成本/總醫(yī)療成本短期療效/長(zhǎng)遠(yuǎn)療效臨床指標(biāo)改善/生活質(zhì)量提高藥效+安全/有效+安全+經(jīng)濟(jì)-Continued常見的誤區(qū)28PPT課件藥品價(jià)格/日均藥費(fèi)/療程成本-Continued?！吨袊?guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南

（2011版）》

29PPT課件《中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南

（2011版）》29PPT課件主要內(nèi)容引言使用說明執(zhí)行摘要正文參考文獻(xiàn)附錄其中，正文部分按照藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的主要研究程序依次撰寫，共包括十部分指南。30PPT課件主要內(nèi)容引言30PPT課件指南1--研究問題（StudyQuestion）藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的第一步是明確研究問題，主要包括研究背景、研究產(chǎn)品（干預(yù)措施）、研究角度、研究人群和研究目的等內(nèi)容。研究背景應(yīng)提供如下信息：相關(guān)疾病的流行病學(xué)概況及其經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)主要干預(yù)手段與療效國(guó)內(nèi)外相關(guān)干預(yù)的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)現(xiàn)狀（基本結(jié)論和尚存的問題）本研究的價(jià)值（必要性和重要性）等。31PPT課件指南1--研究問題（StudyQuestion）藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)指南1--研究問題（StudyQuestion）研究需要明確藥物的適用人群，納入標(biāo)準(zhǔn)及排除標(biāo)準(zhǔn)。建議采用流行病學(xué)特征描述患者類型，如疾病類型及嚴(yán)重程度、有無其他并發(fā)癥或危險(xiǎn)因素、年齡、性別、社會(huì)經(jīng)濟(jì)特征等。對(duì)于研究中干預(yù)措施和對(duì)照的描述應(yīng)該包括劑型、規(guī)格、用量、治療方式、合并用藥和治療背景等信息。對(duì)照的選擇建議采用適應(yīng)癥相同的常規(guī)治療或標(biāo)準(zhǔn)治療方案。如果藥物屬于新的治療類別，則選擇適應(yīng)癥最相近的藥物作為對(duì)照。如果某些疾病目前仍然無有效醫(yī)療措施或不建議干預(yù)，可以與安慰劑進(jìn)行比較，但需說明合理性。32PPT課件指南1--研究問題（StudyQuestion）研究需要明指南2--研究設(shè)計(jì)（StudyDesign）研究者可采用前瞻性研究、回顧性隊(duì)列研究、混合研究設(shè)計(jì)（臨床試驗(yàn)結(jié)合回顧性或?qū)嶋H條件下的數(shù)據(jù)收集）及二次文獻(xiàn)研究設(shè)計(jì)。對(duì)研究設(shè)計(jì)或模型估計(jì)中所作的關(guān)鍵假定，研究者應(yīng)充分說明其依據(jù)和合理性。一般來說，藥物經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)研究的樣本量應(yīng)略大于隨機(jī)臨床試驗(yàn)的樣本量，推薦采用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)試驗(yàn)樣本公式進(jìn)行估算。研究設(shè)計(jì)中應(yīng)說明研究時(shí)限及依據(jù)。一般來說，樣本觀察時(shí)間應(yīng)足夠長(zhǎng)以獲得干預(yù)所產(chǎn)生的主要成本和產(chǎn)出33PPT課件指南2--研究設(shè)計(jì)（StudyDesign）研究者可采用前指南3--成本（Cost）成本確認(rèn)時(shí)，建議包括所有直接醫(yī)療成本，也建議包括直接非醫(yī)療成本和間接成本，隱性成本可靈活處理。成本的測(cè)量范圍需要與所確定的研究角度一致。測(cè)量時(shí)，建議將治療后生命延長(zhǎng)期間與此項(xiàng)干預(yù)相關(guān)的成本納入成本測(cè)量范圍，排除與治療無關(guān)的成本；在測(cè)量藥物不良反應(yīng)（ADRs）成本時(shí)，建議測(cè)量為避免或監(jiān)測(cè)ADRs而產(chǎn)生的成本以及ADRs發(fā)生后進(jìn)行其他醫(yī)療干預(yù)而產(chǎn)生的成本。34PPT課件指南3--成本（Cost）成本確認(rèn)時(shí)，建議包括所有直接醫(yī)療指南4--健康產(chǎn)出（HealthOutcomes優(yōu)先使用實(shí)際效果指標(biāo)。當(dāng)只能獲得試驗(yàn)條件下的臨床療效指標(biāo)時(shí)，建議根據(jù)相關(guān)模型用臨床療效指標(biāo)估計(jì)效果指標(biāo)，再進(jìn)行分析。如果不能進(jìn)行模型估計(jì)，仍可以采用臨床療效指標(biāo)，但應(yīng)當(dāng)說明在試驗(yàn)條件下和實(shí)際使用狀態(tài)下的可能差別和偏倚，并進(jìn)行敏感性分析。建議盡可能采用終點(diǎn)指標(biāo)。如果獲得終點(diǎn)指標(biāo)有困難，也可以采用關(guān)鍵的中間指標(biāo)，但需要說明中間指標(biāo)與終點(diǎn)指標(biāo)間的相關(guān)程度。測(cè)量健康效用值：當(dāng)目標(biāo)人群為健康人群時(shí)，建議使用通用效用值測(cè)量量表當(dāng)目標(biāo)人群為患病人群，且有適合該病種的效用值測(cè)量量表時(shí)，建議使用疾病專用效用值測(cè)量量表。35PPT課件指南4--健康產(chǎn)出（HealthOutcomes優(yōu)先使指南4--健康產(chǎn)出（HealthOutcomes健康效用值的測(cè)量工具主要推薦以下幾種：直接測(cè)量法中的標(biāo)準(zhǔn)博弈法（SG）、時(shí)間權(quán)衡法（TTO）、模擬視覺標(biāo)尺法（VAS）；間接測(cè)量法中的歐洲五維健康量表（EQ-5D）、六維健康測(cè)量量表（SF-6D）、健康效用指數(shù)（HUI）和健康質(zhì)量量表（QWB）等。建議用人力資本法（HCA）和意愿支付法（WTP）對(duì)間接效益和無形效益進(jìn)行測(cè)量。采用意愿支付法時(shí)，要特別說明研究中的假設(shè)、提問方式、測(cè)量效益的范圍、問題的語言表述等等。36PPT課件指南4--健康產(chǎn)出（HealthOutcomes健康效指南5--評(píng)價(jià)方法（EvaluationTechniques）研究者應(yīng)當(dāng)根據(jù)研究中干預(yù)措施的特點(diǎn)、數(shù)據(jù)的可獲得性以及評(píng)價(jià)的目的與要求選擇適當(dāng)?shù)脑u(píng)價(jià)方法。在條件許可時(shí)，建議優(yōu)先考慮CUA或CBA，也可以采用CEA、CMA或CA，但應(yīng)當(dāng)說明其理由。研究者可同時(shí)采用兩種或兩種以上的方法進(jìn)行評(píng)價(jià)，或者以一種方法為主聯(lián)合其他方法進(jìn)行評(píng)價(jià)，并比較和分析各種評(píng)價(jià)方法結(jié)果之間的差異藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)必須報(bào)告增量成本效果比。37PPT課件指南5--評(píng)價(jià)方法（EvaluationTechniq指南6--模型分析（ModelingAnalysis）決策樹模型和計(jì)量經(jīng)濟(jì)模型。采用決策樹模型進(jìn)行評(píng)價(jià)時(shí)，模型的構(gòu)建應(yīng)當(dāng)遵循統(tǒng)一的規(guī)范。應(yīng)當(dāng)對(duì)模型中的假設(shè)、結(jié)構(gòu)和參數(shù)來源進(jìn)行詳細(xì)說明，并對(duì)其合理性進(jìn)行解釋。研究者應(yīng)對(duì)模型中的各種因果關(guān)系、使用的外推技術(shù)、模型范圍、結(jié)構(gòu)及數(shù)據(jù)等方面的假設(shè)進(jìn)行解釋和說明。對(duì)于重要的假設(shè)，應(yīng)當(dāng)進(jìn)行不確定性分析。數(shù)據(jù)的外推應(yīng)當(dāng)建立在能夠反映科學(xué)合理證據(jù)的有效的技術(shù)基礎(chǔ)之上，并通過敏感性分析檢驗(yàn)。模型結(jié)構(gòu)應(yīng)當(dāng)能夠反映研究疾病的相關(guān)理論、疾病的進(jìn)展、疾病治療方案的影響以及與研究有關(guān)的問題。38PPT課件指南6--模型分析（ModelingAnalysis）決策指南7--差異性和不確定性

（VariabilityandUncertainty）由于地區(qū)或背景差異造成的治療方式的差異性應(yīng)進(jìn)行敏感性分析或情境分析處理；由于患者異質(zhì)性造成的差異性應(yīng)當(dāng)在研究設(shè)計(jì)階段，將患者劃分為更小的同質(zhì)性亞組進(jìn)行處理。抽樣誤差可以采用Bootstrap法和Fieller準(zhǔn)則計(jì)算增量成本效果比95％的置信區(qū)間。數(shù)據(jù)收集和研究假定的不確定性可以采用敏感性分析，在參數(shù)較少時(shí)可以采用單因素、多因素或極值分析法，在參數(shù)較多和模型設(shè)計(jì)時(shí)采用MonteCarlo進(jìn)行概率敏感性分析。39PPT課件指南7--差異性和不確定性

（Variabilitya指南8--公平性（Equity）在條件允許時(shí)，應(yīng)對(duì)評(píng)價(jià)結(jié)果的公平性問題進(jìn)行討論在闡明研究方法中存在的公平性假設(shè)時(shí)，應(yīng)進(jìn)行適當(dāng)?shù)拿舾行苑治?，說明公平性假設(shè)對(duì)結(jié)果的影響。如果資料完備，應(yīng)該確定主要的受益亞組和劣勢(shì)亞組的公平性相關(guān)特征，如年齡、性別、種族、地區(qū)、社會(huì)經(jīng)濟(jì)地位或健康狀態(tài)等群體特征。當(dāng)不同亞組獲益程度不同，且可以選擇性地對(duì)不同亞組進(jìn)行干預(yù)時(shí)，則應(yīng)當(dāng)報(bào)告每個(gè)亞組的成本效果信息40PPT課件指南8--公平性（Equity）在條件允許時(shí)，應(yīng)對(duì)評(píng)價(jià)結(jié)指南9--外推性（Generalizability）研究者應(yīng)當(dāng)考慮研究結(jié)果應(yīng)用背景的三大方面：

-區(qū)別療效和效果的差異；

-處理其他醫(yī)療環(huán)境（其他醫(yī)療服務(wù)區(qū)域或其他國(guó)家）下獲得的產(chǎn)出（經(jīng)濟(jì)、臨床和人文）；

-處理一些跨國(guó)的多中心研究的數(shù)據(jù)。研究者需要證明來自中國(guó)以外國(guó)家的所有成本、效果以及評(píng)價(jià)結(jié)果的適用性，并根據(jù)中國(guó)的醫(yī)療環(huán)境進(jìn)行驗(yàn)證。如果根據(jù)中國(guó)的醫(yī)療環(huán)境調(diào)整數(shù)據(jù)，則需要描述所使用的方法，并證明其適用性41PPT課件指南9--外推性（Generalizability）研究指南10--預(yù)算影響分析

（BudgetImpactAnalysis，BIA）本指南不強(qiáng)制要求進(jìn)行預(yù)算影響分析，但提供預(yù)算影響分析結(jié)果將便于醫(yī)保付費(fèi)方做出決策。進(jìn)行BIA時(shí)，市場(chǎng)容量應(yīng)根據(jù)疾病患病率與發(fā)病率的變化，以及自然因素（如出生率與死亡率）和遷移因素（如移民與遷徙等）等進(jìn)行預(yù)測(cè)。明確BIA的兩種市場(chǎng)情形：對(duì)照情形為新藥未列入報(bào)銷目錄的市場(chǎng)狀態(tài)，新藥情形為新藥列入報(bào)銷目錄的市場(chǎng)狀態(tài)。兩種情形均應(yīng)考慮到預(yù)期的市場(chǎng)變化，包括其他新干預(yù)方式的上市、同類藥品的撤市以及替代治療方式等。42PPT課件指南10--預(yù)算影響分析

（Budget指南10--預(yù)算影響分析

（BudgetImpactAnalysis，BIA）藥品價(jià)格可以通過多種渠道獲取，如定價(jià)機(jī)構(gòu)、醫(yī)院、藥店以及廠商等。計(jì)算治療成本應(yīng)依據(jù)治療路徑，單一用藥或多種藥物聯(lián)合的治療成本應(yīng)根據(jù)兩種情形下報(bào)銷比例的不同而進(jìn)行調(diào)整。預(yù)測(cè)時(shí)間應(yīng)根據(jù)分析的角度和疾病的類型予以確定，通常在3-5年之間。應(yīng)在分析中進(jìn)行單因素或多因素敏感性分析，以下參數(shù)應(yīng)考慮作為敏感性分析的檢驗(yàn)對(duì)象：①兩種情形下的藥品市場(chǎng)份額；②新藥從競(jìng)爭(zhēng)藥品中搶占的市場(chǎng)份額；③剛列入報(bào)銷目錄的藥品價(jià)格。43PPT課件指南10--預(yù)算影響分析

（Budget藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中

存在的主要問題

44PPT課件藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中

存在的主要問題44PPT課件

1、研究方法的選用上存在著誤區(qū)

效果之間的差異，P<0.05時(shí)，采用成本效果分析，此時(shí)應(yīng)比較不同方案的成本效果比，并進(jìn)行增量效果分析P>0.05時(shí)，采用最小成本分析，比較各研究方案成本之間的差異是否存在統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，比較時(shí)應(yīng)根據(jù)成本數(shù)據(jù)的特征選用合適的統(tǒng)計(jì)學(xué)分析方法，當(dāng)成本數(shù)據(jù)符合正態(tài)分布時(shí)，可采用參數(shù)檢驗(yàn)的方法（如t檢驗(yàn)或方差分析），當(dāng)成本數(shù)據(jù)不符合正態(tài)分布時(shí)，需采用非參數(shù)檢驗(yàn)的方法45PPT課件1、研究方法的選用上存在著誤區(qū)45PPT課件

未對(duì)不同藥物治療方案效果之間的差異進(jìn)行統(tǒng)計(jì)學(xué)檢驗(yàn)就計(jì)算成本效果比和增量效果成本效果比計(jì)算不當(dāng)，如當(dāng)我們用有效率作為效果指標(biāo)時(shí)，大多數(shù)作者均用有效率的百分?jǐn)?shù)值作為成本效果比的分母來計(jì)算成本效果比是不正確的，舉例來說，假如某個(gè)治療方案的有效率是90%，平均治療成本為900元時(shí)，很多作者得到的成本效果比是10，這是不正確的，正確的結(jié)果應(yīng)為100046PPT課件未對(duì)不同藥物治療方案效果之間的差異進(jìn)行統(tǒng)計(jì)學(xué)檢驗(yàn)就計(jì)算成本

2、研究觀點(diǎn)不明成本確定與研究觀點(diǎn)密切相關(guān)，研究觀點(diǎn)不同，獲得的成本也不同成本指的是衛(wèi)生服務(wù)過程中所投入的人力和物力的價(jià)值舉例：衛(wèi)生服務(wù)過程中所投入的藥品來說，從醫(yī)院的觀點(diǎn)來看，其的藥品成本應(yīng)該是藥品的采購價(jià)格加上醫(yī)院相關(guān)人員在采購中付出的勞動(dòng)價(jià)值，其成本絕非是醫(yī)院賣給患者的收費(fèi)價(jià)格，而從患者的觀點(diǎn)來看，藥品的成本就是醫(yī)院賣給其的收費(fèi)價(jià)格47PPT課件2、研究觀點(diǎn)不明47PPT課件

3、研究設(shè)計(jì)和數(shù)據(jù)來源不當(dāng)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的數(shù)據(jù)來源主要來自于三個(gè)方面，一是隨機(jī)臨床試驗(yàn)；二是回顧性研究，即所謂的病案調(diào)查；三是專家意見。藥物治療的效果除了與治療藥物本身有關(guān)外，還受到許多其他因素的影響，如病人的年齡、性別、基礎(chǔ)疾病、輔助藥物等；與此相類似，藥物的治療也受到許多因素的影響，如醫(yī)生的用藥習(xí)慣，因此每個(gè)病人的治療成本也是不盡相同的。根據(jù)他人的臨床試驗(yàn)結(jié)果，按照自己的想法得到的相關(guān)的效果數(shù)據(jù)和成本數(shù)據(jù)是不符合藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究要求的48PPT課件3、研究設(shè)計(jì)和數(shù)據(jù)來源不當(dāng)48PPT課件

4、敏感性分析

敏感性分析的目的是由于在研究中存在著許多不確定的因素，而這些不確定的因素可能會(huì)對(duì)結(jié)果的正確性產(chǎn)生一定的影響，如在成本測(cè)算中，有許多因素是不確定的，如固定資產(chǎn)的折舊年限、管理成本的分?jǐn)偟鹊?，通常情況下，應(yīng)對(duì)這些因素進(jìn)行敏感性分析鑒于在研究的時(shí)間段內(nèi)，藥品的價(jià)格是確定的，是否需要進(jìn)行敏感性分析值得進(jìn)一步探討

49PPT課件4、敏感性分析49PPT課件藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)在我國(guó)

未來發(fā)展趨勢(shì)

50PPT課件藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)在我國(guó)

未來發(fā)展趨勢(shì)50PPT課件國(guó)家相關(guān)政策中已有明確要求2009年4月6日，國(guó)家公布的《中共中央國(guó)務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革的意見》（中發(fā)[2009]6號(hào)）（以下簡(jiǎn)稱《意見》）提出，將“建立科學(xué)合理的醫(yī)藥價(jià)格形成機(jī)制”，“對(duì)新藥和專利藥品逐步實(shí)行定價(jià)前藥物經(jīng)濟(jì)性評(píng)價(jià)制度”。《意見》明確指出了將應(yīng)用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)來指導(dǎo)藥品定價(jià)及其它相關(guān)政策的制定。在國(guó)家發(fā)改委2010年新修訂的《藥品價(jià)格管理辦法（征求意見稿）》（2010年6月1日）中提出，“可替代藥品治療成本差異較大的，可以以對(duì)照藥品價(jià)格為基礎(chǔ)，參考藥物經(jīng)濟(jì)性評(píng)價(jià)結(jié)果進(jìn)行調(diào)整”。51PPT課件國(guó)家相關(guān)政策中已有明確要求2009年4月6日，國(guó)家公布的《中

《2009年國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄調(diào)整工作方案》中，也明確指出在藥品的調(diào)入和調(diào)出時(shí)，需考慮按照藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)原則進(jìn)行療效價(jià)格比較的結(jié)果。2009年新出臺(tái)的《國(guó)家基本藥物目錄管理辦法（暫行）》中，也提出在基本藥物專家?guī)熘行枰ㄋ幬锝?jīng)濟(jì)學(xué)專家，“咨詢專家組根據(jù)循證醫(yī)學(xué)、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)對(duì)納入遴選范圍的藥品進(jìn)行技術(shù)評(píng)價(jià)”。52PPT課件《2009年國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄調(diào)醫(yī)療體制改革需要藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)按病種收費(fèi)總額預(yù)付制臨床路徑按人頭付費(fèi)53PPT課件醫(yī)療體制改革需要藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)按病種收費(fèi)53PPT課件研究實(shí)例

頭孢菌素治療下呼吸道感染

的經(jīng)濟(jì)學(xué)研究54PPT課件研究實(shí)例

頭孢菌素治療下呼吸道感染

的經(jīng)濟(jì)學(xué)研究54PPT一、材料與方法（一）資料來源（隨機(jī)臨床試驗(yàn)）

本研究共確定3種藥物治療方案，分別為①頭孢三嗪（上海羅氏制藥公司生產(chǎn)，每次1g，每天一次）；②頭孢噻肟（德國(guó)赫司特公司生產(chǎn)，每次1g，每天三次）；③頭孢呋辛（英國(guó)葛蘭素威康公司生產(chǎn)，每次0.75g，每天三次）;靜脈給藥。每個(gè)藥物治療方案選擇50例病人，共150人。研究在5個(gè)三級(jí)甲等醫(yī)院進(jìn)行，每個(gè)醫(yī)院30個(gè)病例。每個(gè)醫(yī)院在確定30個(gè)病人進(jìn)入何種藥物治療方案時(shí)采用隨機(jī)排列區(qū)組法將30個(gè)病人隨機(jī)分成3組。55PPT課件一、材料與方法（一）資料來源（隨機(jī)臨床試驗(yàn)）55PPT課件成本數(shù)據(jù)的調(diào)查

鑒于進(jìn)行隨機(jī)臨床試驗(yàn)的五個(gè)醫(yī)院均為三級(jí)甲等醫(yī)院，其在規(guī)模上基本相似，故本研究選擇隨機(jī)臨床試驗(yàn)的單位之一某醫(yī)院作為成本數(shù)據(jù)的調(diào)查單位。調(diào)查內(nèi)容包括1997年醫(yī)院的基本費(fèi)用，各項(xiàng)目科室固定資產(chǎn)，各項(xiàng)目科室衛(wèi)生材料和低值易耗品的消耗以及相關(guān)項(xiàng)目的實(shí)際操作數(shù)據(jù)等。56PPT課件成本數(shù)據(jù)的調(diào)查鑒于進(jìn)行隨機(jī)臨床試驗(yàn)的五個(gè)醫(yī)院均為三級(jí)甲（二）研究方法有效性和安全性的的評(píng)價(jià)成本核算：醫(yī)療成本、間接成本和隱性成本

醫(yī)療成本是指醫(yī)療機(jī)構(gòu)在開展醫(yī)療服務(wù)活動(dòng)過程中所消耗的活勞動(dòng)和物化勞動(dòng)的綜合貨幣表現(xiàn)，其中包括固定資產(chǎn)的折舊及大修理基金提成等潛在的資源消耗及日常發(fā)生的資源消耗，如：工作人員的勞務(wù)費(fèi)、消耗的衛(wèi)生材料費(fèi)、衛(wèi)生業(yè)務(wù)費(fèi)、公務(wù)費(fèi)、固定資產(chǎn)折舊及大修理基金提成等57PPT課件（二）研究方法有效性和安全性的的評(píng)價(jià)57PPT課件成本核算的步驟確定核算對(duì)象非項(xiàng)目科室成本的計(jì)算和分?jǐn)傢?xiàng)目科室成本的計(jì)算單項(xiàng)成本的計(jì)算床日成本＝（呼吸內(nèi)科的總成本）/（占用總床位數(shù)）藥品單位成本＝(藥品零售價(jià)/1.32)×藥品加成指數(shù)藥物治療間接成本的計(jì)算下呼吸道感染治療成本的計(jì)算58PPT課件成本核算的步驟確定核算對(duì)象58PPT課件下呼吸道感染治療成本的計(jì)算總成本＝醫(yī)療成本＋間接成本+不良反應(yīng)成本醫(yī)療成本＝病房成本＋各項(xiàng)檢查治療成本＋注射成本＋藥品成本＋其他成本病房成本＝床日成本×床日數(shù)藥品成本＝藥品單位成本×用藥數(shù)量不良反應(yīng)成本＝床日成本×床日數(shù)＋各項(xiàng)檢查治療成本＋藥品成本59PPT課件下呼吸道感染治療成本的計(jì)算總成本＝醫(yī)療成本＋間接成本+不良反療效評(píng)估評(píng)估治療7天后的療效。治療的療效參照<<抗菌藥物臨床研究指導(dǎo)原則>>,分為4種.治愈:癥狀、體征、實(shí)驗(yàn)室檢查及病原學(xué)檢查結(jié)果表明均恢復(fù)正常顯效：病情明顯好轉(zhuǎn)，但在上述檢查項(xiàng)目中有1項(xiàng)未完全恢復(fù)正常進(jìn)步：用藥后病情有所好轉(zhuǎn)，但不夠明顯無效：用藥72小時(shí)后病情無好轉(zhuǎn)或加重者60PPT課件療效評(píng)估評(píng)估治療7天后的療效。治療的療效參照<<抗菌藥物臨床成本效果分析

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