臨床經(jīng)濟(jì)學(xué)評價醫(yī)學(xué)課件

1、臨床經(jīng)濟(jì)學(xué)評價醫(yī)學(xué)臨床經(jīng)濟(jì)學(xué)評價醫(yī)學(xué)2內(nèi)容一、問題的提出二、經(jīng)濟(jì)學(xué)評價的基本概念與方法三、經(jīng)濟(jì)學(xué)評價舉例四、臨床經(jīng)濟(jì)學(xué)評價研究質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)4內(nèi)容一、問題的提出33、完整和不完整經(jīng)濟(jì)學(xué)評價比較同時評價成本和效果否是效果+成本-效果-成本+2種或以上方案比較否效果描述成本描述成本-效果描述是效力/效果評價成本分析完整經(jīng)濟(jì)學(xué)評價：成本最小化分析成本-效果分析成本-效用分析成本-效益分析53、完整和不完整經(jīng)濟(jì)學(xué)評價比較同時評價成本和效果否是效果+44、常用經(jīng)濟(jì)學(xué)分析類型成 本結(jié) 果分析方法成本最小法分析(Cost Minimum Analysis, CMA)直接成本間接成本假定或已驗證各方案的結(jié)果相同成本

2、分析成本效果分析(cost effectiveness analysis, CEA)同上各方案統(tǒng)一的結(jié)果指標(biāo)自然單位：中間指標(biāo)， 終點指標(biāo)成本效果比率增量成本效果成本效用分析(cost-utility analysis, CUA)同上單個或多個結(jié)果指標(biāo)，各方案不一定相同質(zhì)量調(diào)整生命年(QALYs)失能調(diào)整生命年(DALYs)成本效用比率增量成本效用成本效益分析(cost benefit analysis, CBA)同上單個或多個結(jié)果指標(biāo)，各方案不一定相同結(jié)果的貨幣價值：人力資本法，意愿支付法凈現(xiàn)值法效益成本比率內(nèi)部收益率法64、常用經(jīng)濟(jì)學(xué)分析類型成 本結(jié) 果分析方法成本最小法分析直5三、臨床經(jīng)

3、濟(jì)學(xué)評價舉例58歲女性身高1.56m，體重65k。BMI=26.7主訴“口渴、多飲、多尿、乏力半年，加重1月”。體格檢查未見異?？崭寡?.8mmol/L，口服糖耐量試驗結(jié)果顯示空腹血糖7.5mmol/L，餐后兩小時血糖12.3mmol/L。血壓、血脂正常，血尿常規(guī)、肝腎功、心電圖、肝膽脾雙腎B超未見異常診斷為2型糖尿病 7三、臨床經(jīng)濟(jì)學(xué)評價舉例58歲女性6治療流程“中國糖尿病防治指南” 20198治療流程“中國糖尿病防治指南” 20197二甲雙胍2019年國際糖尿病聯(lián)盟（IDF）發(fā)布了2型糖尿病全球指南EASD/ADA共同發(fā)布的2型糖尿病治療新共識 推薦二甲雙胍是眾多口服降糖藥物中的一線用藥

4、把二甲雙胍的使用時間進(jìn)一步提前，建議新確診糖尿病患者在采取生活方式干預(yù)的同時應(yīng)用二甲雙胍聯(lián)合用藥時，只要患者能夠耐受，聯(lián)合治療的方案都應(yīng)包括二甲雙胍 9二甲雙胍2019年8二甲雙胍優(yōu)勢：降糖作用明顯Cochrane review、英國前瞻性糖尿病研究（UKPDS）減少心血管并發(fā)癥 Cochrane review、UKPDS研究、Presto研究控制體重UKPDS研究、Cochrane review改善胰島素的敏感性UKPDS研究、DPP研究、Cochrane review 安全性好常見不良反應(yīng)為胃腸道反應(yīng)乳酸酸中毒罕見（120% of ideal bodyweight), FPG: 6.0 -

5、15 mmol/lwithout symptoms of hyperglycaemiano any long-term complications15研究對象Newly diagnosed with type 血糖控制目標(biāo)usual care policy：FPG15 m mol/l (6.115.0 m mol/l) avoiding symptoms of hyperglycaemia.Intensive treatment policy with metformin:near-normal FPG (i.e., 120% of ideal bodyweight)FPG: 6.0 15 m

6、 mol/l without symptoms of hyperglycaemia when following a diet not have any long-term complicationsI：intensive blood glucose control with metforminaimed at obtaining near-normal FPG (i.e., 6.0 m mol/l)C：usual care:每3個月一次的臨床門診飲食建議 (UKPDS 34)aimed at maintaining FPG below 15 m mol/l (6.115.0 m mol/l)

7、O： Cost-effectiveness25研究目的/研究問題Objective： To evalu242）是否闡明經(jīng)濟(jì)學(xué)分析的角度perspective of a health care system考慮了二甲雙胍強化治療與以飲食控制為主的常規(guī)治療的直接醫(yī)療成本和效用 262）是否闡明經(jīng)濟(jì)學(xué)分析的角度perspective of253）是否證實了干預(yù)措施的效果?是否通過隨機對照試驗來確認(rèn)效果?還是通過臨床試驗的系統(tǒng)評價或meta分析證實？還是利用觀察性數(shù)據(jù)或假設(shè)？結(jié)果是否有潛在的偏倚？273）是否證實了干預(yù)措施的效果?是否通過隨機對照試驗來確認(rèn)26效果數(shù)據(jù)來源：The effectiven

8、ess data：發(fā)表的系列英國前瞻性糖尿病研究（如UKPDS 34和UKPDS 62）各個健康狀態(tài)之間的轉(zhuǎn)化概率（transition probability）和各個并發(fā)癥發(fā)生的風(fēng)險比（risk ratio）主要來自專家意見。無系統(tǒng)評價證據(jù)未報告所用效果數(shù)據(jù)文獻(xiàn)的檢索方法和具體納入排除標(biāo)準(zhǔn)和臨床試驗的研究設(shè)計及質(zhì)量，可能存在部分偏倚 是否適合中國情況？28效果數(shù)據(jù)來源：The effectiveness dat27QALYs不同健康狀態(tài)的效用值主要來自文獻(xiàn)（如UKPDS 62研究）“并發(fā)癥F：腎衰”和“嚴(yán)重并發(fā)癥”狀態(tài)的效用值來自專家估計。效用采用3%進(jìn)行貼現(xiàn)未報告具體的文獻(xiàn)檢索方法和納入排

9、除標(biāo)準(zhǔn)等中國（包括研究地北京）和英國在人口學(xué)特征和政治、經(jīng)濟(jì)、文化等方面可能存在差異，導(dǎo)致可能英國數(shù)據(jù)不是對中國情況最恰當(dāng)?shù)哪M，而帶來偏倚29QALYs不同健康狀態(tài)的效用值主要來自文獻(xiàn)（如UKPDS284）成本和結(jié)果的識別與測量是否恰當(dāng)？分析時各方案中是否包括了有關(guān)成本和結(jié)果的所有重要信息?成本和結(jié)果是否采用了合適的度量單位來測量？成本和結(jié)果的賦值是否可信？成本和結(jié)果是否據(jù)不同的時間作了校正？折現(xiàn)率是否合理？304）成本和結(jié)果的識別與測量是否恰當(dāng)？29成本數(shù)據(jù)收集：The costs：僅考慮了直接醫(yī)療成本糖尿病常規(guī)管理成本（如咨詢、教育、醫(yī)生訪視、血糖監(jiān)測、生化指標(biāo)檢測、尿常規(guī)、糖尿病足和眼

10、科檢查等成本）藥物成本并發(fā)癥轉(zhuǎn)換成本（從一種健康狀態(tài)轉(zhuǎn)化到另一種健康狀態(tài)的成本）某種健康狀態(tài)（包括并發(fā)癥狀態(tài)）的治療成本未考慮不良事件成本，作者提及是因為該項成本可能僅為總成本的很小一部分。多數(shù)成本數(shù)據(jù)來自專家意見，部分來自發(fā)表文獻(xiàn)成本貼現(xiàn)率為3%。該研究考慮的衛(wèi)生服務(wù)相關(guān)成本較為全面，但主要的成本數(shù)據(jù)都來自專家估計，且僅通過8個北京專家的面對面訪談或電話訪談獲得數(shù)據(jù)，可能會影響專家估計數(shù)據(jù)的可靠性。31成本數(shù)據(jù)收集：The costs：僅考慮了直接醫(yī)療成本30成本Costs of General Diabetes Management (RMB)32成本Costs of General Di

11、abetes 31Costs (RMB) of drugs and induced costs in the two treatment arms* Based on weighed market share, and a daily dose of 1500 mg or 2550 mg33Costs (RMB) of drugs and ind32Transition (event) cost (RMB) of complications34Transition (event) cost (RMB33State (annual) costs (RMB) of complications35S

12、tate (annual) costs (RMB) o34效果State utility values based on UKPDS 62*36效果State utility values based35折現(xiàn)：we discounted both future costs and QALYs by 3% per year to reflect the higher value of spending a dollar now as opposed to a year from now37折現(xiàn)：we discounted both future365）經(jīng)濟(jì)學(xué)分析類型是否合適？Incrementa

13、l Cost-utility analysis采用了馬可夫模型（Markov model）進(jìn)行經(jīng)濟(jì)學(xué)分析模型以1年為周期，分析了11年和整個生命周期里2型糖尿病超重患者采用二甲雙胍強化治療和以飲食控制為主的常規(guī)治療的成本效用假設(shè)以北京市人均GDP的3倍作為是否具有成本效果的閾值 385）經(jīng)濟(jì)學(xué)分析類型是否合適？Incremental Co37真實性評價小結(jié)采用了馬可夫模型（Markov model）從衛(wèi)生服務(wù)系統(tǒng)角度評價了二甲雙胍強化治療與以飲食控制為主的常規(guī)資料比較的增量成本效用該研究依據(jù)英國UKPDS 34研究進(jìn)行，未詳細(xì)陳述其干預(yù)措施的具體實施方法，干預(yù)效果數(shù)據(jù)主要來自發(fā)表的系列英國前瞻

14、性糖尿病研究僅考慮了直接醫(yī)療成本，且較為全面；由于主要成本數(shù)據(jù)來自專家估計，且該專家法存在局限，可能會影響數(shù)據(jù)的可靠性。該經(jīng)濟(jì)學(xué)評價采用了恰當(dāng)?shù)某杀拘в梅治?。該?jīng)濟(jì)學(xué)分析總體而言質(zhì)量較好，但由于效果數(shù)據(jù)主要來自英國，由于研究人群和兩國臨床實踐的差異，可能不是最佳的效果數(shù)據(jù)來源；同時成本數(shù)據(jù)主要來自專家估計，可能會帶來偏倚39真實性評價小結(jié)采用了馬可夫模型（Markov model38證據(jù)結(jié)果是什么? (證據(jù)的臨床重要性) 增量成本效果是多少？各亞組的增量成本效果有無不同？不確定因素對研究結(jié)果影響的大??？40證據(jù)結(jié)果是什么? (證據(jù)的臨床重要性) 增量成本效果是多39二甲雙胍強化治療與常規(guī)治療的

15、增量分析結(jié)果 隨訪時間干預(yù)措施Cost（萬元）CQALYs（E）增量成本效果比（ICER，萬元/QALY）11年常規(guī)治療5.66.59二甲雙胍強化治療40.2512.6620年5.10.579.0130年7.00.947.4341二甲雙胍強化治療與常規(guī)治療的增量分析結(jié)果 隨訪時間干預(yù)措40成本效果可接受曲線 假設(shè)以2019年四川GDP（8 465元）為例，則該閾值為2.54萬元，該強化治療措施具有更優(yōu)成本效果的概率約為55% 42成本效果可接受曲線 假設(shè)以2019年四川GDP（8 4641敏感性分析結(jié)果 因素金額（元）增量成本效果比（ICER，萬元/QALY）貼現(xiàn)率 0% 5

16、%-10.56-17.10其他藥物成本強化治療組1 0004.68 00033.2常規(guī)治療組07.63 00016.5糖尿病常規(guī)管理成本50013.15 00016.1二甲雙胍成本11310.61 91817.0“健康”狀態(tài)效用值 0.61-11.4-18.243敏感性分析結(jié)果 因素金額（元）增量成本效果比貼現(xiàn)率 0%42如何將經(jīng)濟(jì)學(xué)證據(jù)結(jié)果用于自己的病人PatientsInterventionsResource use44如何將經(jīng)濟(jì)學(xué)證據(jù)結(jié)果用于自己的病人Patients43四、判斷臨床經(jīng)濟(jì)學(xué)評價研究質(zhì)量的標(biāo)準(zhǔn)1. 提出問題 一個恰當(dāng)、很具體地定義的問題研究是否考察了干預(yù)項目的成本及結(jié)果兩方

17、面?是否涉及不同方案的比較?是否明確陳述了分析的角度?2. 是否全面描述了要相互比較的方案如時間、地點、對象、方法等是否有重要的方案遺漏?是否需要考慮空白對照?所用方法是否適當(dāng)和結(jié)果是否有效、合乎邏輯?45四、判斷臨床經(jīng)濟(jì)學(xué)評價研究質(zhì)量的標(biāo)準(zhǔn)1. 提出問題 443. 是否證實了干預(yù)項目的效果?是否通過隨機對照的臨床試驗來確認(rèn)效果?效果是通過綜述臨床試驗而證實的嗎？是否利用觀測數(shù)據(jù)或假設(shè)？結(jié)果是否有潛在的偏倚？各方案中是否包括了有關(guān)成本和結(jié)果的所有重要信息?5. 成本和結(jié)果是否以合適的度量單位來測量？6. 成本和結(jié)果的賦值是否可信？7. 成本和結(jié)果是否按不同的時間作了校正？折現(xiàn)率是否合理？8.

18、對方案的成本和結(jié)果是否做了增量分析？463. 是否證實了干預(yù)項目的效果?459. 在估計成本和結(jié)果時是否考慮到不確定性？數(shù)據(jù)是否有不確定性？若做靈敏度分析，關(guān)鍵參數(shù)的取值范圍是否合理？研究結(jié)果對取值變化是否敏感？10. 給出的研究結(jié)果和討論是否包含了研究結(jié)果使用者所關(guān)心的所有問題？分析結(jié)論是否基于某個總體指標(biāo)或成本效果比而得出？研究結(jié)果是否與別人的類似研究做了比較？做比較時是否考慮了方法學(xué)上的潛在差異？是否討論了研究結(jié)果的普適性問題？是否考慮了其他影響決策得重要因素（如成本、結(jié)果的分布，倫理學(xué)問題等）是否討論了研究結(jié)果的實施或應(yīng)用及限制？4746參考文獻(xiàn)：胡善聯(lián)主編.衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué).復(fù)旦大學(xué)出版社.上海，2019毛正中，胡德偉主編.衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué).中國統(tǒng)計出版社.北京，2019.10Drummond MF, Sculpher MJ, Torra